Científicos argentinos avanzan en una terapia contra un tumor pediátrico agresivo

Investigadores del CONICET, la UNQ y los hospitales Garrahan y Austral probaron con éxito el fármaco Racotumomab en un ensayo clínico de fase 2.

Científicos del CONICET, junto a investigadores de la Universidad Nacional de Quilmes (UNQ) y médicos de los hospitales Garrahan y Austral, alcanzaron resultados alentadores en un ensayo clínico de fase 2 para el tratamiento del neuroblastoma de alto riesgo. Se trata de un tipo de cáncer infantil agresivo que afecta principalmente a niños menores de cinco años.

La investigación, publicada en la revista especializada Pediatric Blood and Cancer y que contó con el soporte de Laboratorios Elea, evaluó el reposicionamiento de Racotumomab, una vacuna terapéutica aprobada en Argentina en 2013 para el cáncer de pulmón de células no pequeñas.

El desafío del neuroblastoma de alto riesgo

El neuroblastoma se origina en células nerviosas inmaduras del sistema nervioso simpático. Aunque es una enfermedad poco frecuente —en el país se diagnostican alrededor de 75 casos nuevos por año—, representa entre el 7 y el 10 por ciento de los cánceres pediátricos mundiales.

Las variantes de alto riesgo implican una supervivencia de entre el 40 y el 50 por ciento. Los tratamientos tradicionales conllevan severos efectos secundarios, mientras que las inmunoterapias de vanguardia globales son económicamente inaccesibles en países en desarrollo.

“Nuestra expectativa es llegar ofrecer una nueva opción terapéutica para las variantes más agresivas de este tumor pediátrico. Esto es particularmente significativo en países en desarrollo, donde otras inmunoterapias de alto costo no se encuentran fácilmente accesibles como parte del tratamiento multimodal del neuroblastoma”, señaló Daniel Alonso, investigador del CONICET y director del Centro de Oncología Molecular y Traslacional (COMTra) de la UNQ.

Una “entrenadora” para el sistema inmune

El estudio evaluó a 39 pacientes utilizando Racotumomab, comercializado por Elea bajo el nombre de Vaxira. “El esquema consistió en la aplicación de cinco dosis iniciales cada 15 días y, si la enfermedad permanecía estable, se continuaba con una dosis mensual de mantenimiento hasta completar 15 aplicaciones”, afirmó Walter Cacciavillano, médico oncólogo pediatra del Hospital Garrahan.

El especialista detalló que el fin era preparar al organismo justo después de finalizar las terapias oncológicas tradicionales.

Al respecto, la investigadora del CONICET Valeria Segatori precisó que el fármaco actúa como una “’entrenadora’ del sistema inmune, pero su objetivo es tratar un tumor ya diagnosticado en el paciente, de ahí la denominación ‘vacuna terapéutica’ ya que no previene la aparición de la enfermedad”.

Resultados y próximos pasos

Los resultados constataron una fuerte respuesta inmunológica específica, un incremento significativo en la sobrevida global y un perfil de efectos adversos sustancialmente menor que la quimioterapia tradicional. Esta alternativa abre una opción más económica y accesible para evitar recaídas. De cara al futuro, los científicos planean confirmar los beneficios de este protocolo y analizar la posibilidad de tratar otras neoplasias pediátricas agresivas, como la familia de tumores del sarcoma de Ewing.

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