Científicos del MIT y Harvard desarrollaron PERT, un método experimental que permite a las células superar mutaciones genéticas causantes de múltiples enfermedades infecciosas, mostrando resultados prometedores en cultivos y modelos animales.
Científicos del MIT y Harvard desarrollaron PERT, un método experimental que permite a las células superar mutaciones genéticas causantes de múltiples enfermedades infecciosas, mostrando resultados prometedores en cultivos y modelos animales.
Científicos estadounidenses han presentado PERT (Prime editing-mediated readthrough of premature termination codons), una técnica innovadora de edición genética que ofrece la posibilidad de corregir mutaciones conocidas como codones de parada prematuros.
Estas mutaciones son responsables de muchas enfermedades hereditarias severas y provocan la producción incompleta o defectuosa de proteínas esenciales para el funcionamiento celular.
A diferencia de otros métodos, PERT no corrige directamente el ADN mutado, sino que introduce un gen que produce ARN de transferencia supresor. Esta molécula permite que la célula ignore la señal errónea de terminación prematura y complete la producción de proteínas funcionales.
Los estudios iniciales en cultivos celulares mostraron restauración de entre el 20% y 70% de la actividad normal de las proteínas afectadas.
Este enfoque multifuncional ha sido probado con éxito en enfermedades como fibrosis quística, Batten, Tay-Sachs, Niemann-Pick y el síndrome de Hurler. Además, modelos animales tratados con PERT evidenciaron una mejora significativa en los signos clínicos asociados a estas patologías.
Entre las ventajas de PERT destaca que no utiliza virus ni nanopartículas para su administración, reduciendo los riesgos y la necesidad de tratamientos repetidos.
Una sola aplicación puede permitir que la célula produzca la proteína correcta a largo plazo. Sin embargo, su implementación clínica está en fase inicial y se deben realizar ensayos rigurosos para evaluar su seguridad y eficacia en pacientes.
A pesar de su potencial, los investigadores señalan que para cada tipo de mutación u órgano podrían ser necesarias distintas versiones del ARN supresor, por lo que continúan ampliando esta arsenal terapéutico.
El desarrollo de PERT representa un avance importante hacia tratamientos genéticos más accesibles y globales para vastos grupos de pacientes con enfermedades genéticas raras.
Este avance ha sido publicado en la revista científica Nature y destaca como un prometedor paso para superar limitaciones de terapias anteriores, con la esperanza de transformar el abordaje de enfermedades genéticas que actualmente carecen de opciones eficaces.
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